CNECV e INFARMED reuniram especialistas para debater o uso off-label de medicamentos
O Conselho Nacional de Ética para as Ciências da Vida (CNECV) e o INFARMED realizaram, no dia 8 de junho, uma sessão conjunta dedicada ao tema “Uso Off-Label de Medicamentos”, que reuniu mais de 200 participantes, em formato presencial e online. O encontro decorreu na NOVA Medical School, na Faculdade de Ciências Médicas, em Lisboa.
Embora seja uma realidade quotidiana na prática clínica, o uso off-label de medicamentos nem sempre tem sido objeto de reflexão aprofundada nas suas implicações técnico-científicas, éticas e sociais. Com este evento conjunto com o INFARMED e o Parecer 123/CNECV/2023, o CNECV contribuiu para colocar o tema na agenda da saúde, num trabalho que viria também a refletir-se na Orientação n.º 19 da Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica, dedicada à utilização de medicamentos em regime off-label.
Crédito das imagens: Ana Sofia Calaça/CNECV
Crédito das imagens: Pedro Moleiro/INFARMED
Na sessão de abertura, a Presidente do Conselho Nacional de Ética para as Ciências da Vida (CNECV), Maria do Céu Patrão Neves, referiu a importância da cooperação institucional entre o Conselho e o INFARMED, sublinhando a relevância de um debate informado e multidisciplinar sobre o uso off-label de medicamentos, numa área em que se cruzam questões de natureza clínica, ética, científica e regulatória.
Maria do Céu Patrão Neves sublinhou que a reflexão sobre esta matéria não pode dissociar-se da necessidade de garantir que as decisões em saúde são orientadas pelo interesse e pela proteção dos doentes, especialmente em contextos de maior incerteza clínica e terapêutica.
“Importa sobretudo não esquecer que os sistemas de saúde, as instituições de saúde, as profissões de saúde, os serviços de saúde não contêm em si a sua razão de ser. Estes só existem porque existem doentes, porque existem pessoas que estão ou podem vir a estar doentes. Esta é a sua razão de ser e servir as pessoas é a sua missão”, afirmou.
A Presidente do CNECV recordou ainda que “foi este espírito de missão que animou o Conselho Nacional de Ética para as Ciências da Vida a elaborar um Parecer, em 2023, sobre o uso de medicamentos off-label, nas suas implicações éticas”.
Também na sessão de abertura, o Presidente do INFARMED, Rui Santos Ivo, destacou a centralidade do tema para a regulação do medicamento e para a segurança dos cidadãos.
“É com satisfação que o Infarmed se associa a esta sessão conjunta dedicada ao uso off-label de medicamentos. Trata-se de um tema exigente, tecnicamente complexo e absolutamente central para a segurança dos doentes, para a qualidade da prática clínica e para a credibilidade dos sistemas de saúde. A sessão hoje tem uma natureza ética, técnico-científica, regulamentar e clínica. Estamos numa Casa que é sustentada por estes pilares. Possamos, portanto, discutir o uso off‑label de medicamentos tal como ele é, com rigor, com transparência e com base no melhor conhecimento disponível”, afirmou na abertura do evento que decorreu na Nova Medical School, em Lisboa.
Rui Santos Ivo sublinhou ainda que “existem situações em que o uso off-label é clinicamente fundamentado e justificado, em nalguns casos, a única resposta possível para necessidades terapêuticas não satisfeitas”, destacando a necessidade de uma avaliação rigorosa dos benefícios e riscos associados a esta prática. “O uso off-label é uma realidade incontornável, mas cabe-nos garantir que é também uma prática segura, transparente, monitorizada e eticamente responsável”, acrescentou.
A primeira intervenção esteve a cargo de António Vaz Carneiro, Professor Catedrático Jubilado da Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa e Presidente do Instituto de Saúde Baseada na Evidência (ISBE), que abordou os princípios e a prática da prescrição off-label de medicamentos, com enfoque na evidência científica que deve sustentar estas decisões. Na sua apresentação, definiu a prescrição off-label, com base no European Medicines Agency (EMA), como “a prescrição para uma indicação/doença/doente fora das indicações aprovadas ou efetuada em populações não estudadas (p. ex. pediátricas, geriátricas) ou, ainda, utilizando vias de administração e dosagem não aprovadas”.
O especialista salientou ainda que, no processo de decisão, “central a todo este processo de decisão está a definição das indicações do medicamento em causa”, lembrando que “os medicamentos são aprovados (ou não) em função do respetivo perfil benefício-risco que apresentam para tratamento de patologias específicas, bem definidas”, sendo essa avaliação sustentada por ensaios clínicos randomizados (RCTs), que comparam uma nova molécula com outro tratamento ou com placebo em contextos clínicos previamente estabelecidos.
Os dados, apresentados por António Vaz Carneiro, evidenciam a dimensão desta prática no sistema de saúde. De acordo com um inquérito da Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica (CNFT), realizado em 2024 junto de 34 Comissões de Farmácia e Terapêutica locais, foram aprovados 2.885 pedidos de utilização de medicamentos em regime off-label apenas no primeiro semestre do ano, correspondendo a um impacto financeiro estimado em cerca de 18,3 milhões de euros anuais.
Seguiu-se a intervenção de Carlos Maurício Barbosa, membro do CNECV e relator principal do Parecer 123/CNECV/2023, que apresentou as principais conclusões e recomendações do Conselho sobre esta matéria. Na sua apresentação, sublinhou que o uso off-label de medicamentos “é uma prática excepcional, mas (muito) frequente”, que “pode justificar-se quando não existe, no conjunto dos medicamentos com AIM disponíveis no mercado, um que tenha sido aprovado para a situação clínica de um determinado doente”.
Carlos Maurício Barbosa alertou ainda para os riscos acrescidos associados a esta prática, recordando que, “não tendo sido alvo de avaliação prévia por parte de uma autoridade reguladora, encerra um potencial acrescido de ocorrência de reações adversas não descritas e inesperadas”.
A sessão contou também com a intervenção de Paulo Paiva, Presidente da Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica, que apresentou a Orientação n.º 19 da CNFT sobre a utilização de medicamentos em regime off-label. Na sua apresentação, destacou que “a utilização de medicamentos em regime off-label é uma realidade necessária e incontornável pelo que a CNFT acolheu com muito agrado o Parecer do CNECV”.
Paulo Paiva referiu ainda que a Orientação da CNFT pretende responder à “elevada prevalência desta realidade, à escassa informação sistematizada e à falta de uma orientação estratégica nacional”, contribuindo para “uma atuação mais uniforme e clara das Comissão de Farmácia Terapêutica locais”.
A sessão incluiu igualmente uma mesa-redonda, moderada por Raquel Ascenção, Vice-Presidente do Infarmed, e Maria do Céu Patrão Neves, com a participação de Rita Sá Machado, Diretora-Geral da Saúde, Carlos Cortes, Bastonário da Ordem dos Médicos, Hélder Mota Filipe, Bastonário da Ordem dos Farmacêuticos, e Xavier Barreto, Presidente da Associação Portuguesa de Administradores Hospitalares (APAH). O debate permitiu aprofundar diferentes perspetivas sobre a utilização de medicamentos em regime off-label, com intervenções centradas nos desafios da prática clínica, da segurança do doente, da organização dos serviços de saúde e da articulação entre os diversos intervenientes do sistema de saúde.
O encerramento ficou ainda marcado por uma questão para reflexão conjunta sobre os contributos que cada entidade poderá promover, a curto prazo, para melhorar o enquadramento desta prática clínica, reforçar a confiança dos cidadãos e assegurar uma utilização cada vez mais fundamentada, transparente e responsável dos medicamentos em regime off-label.
